2026 年 4 月 22 日，国家药监局发布公告，即日起暂停进口、销售和使用印度 Alkaloids Bioactives 与 Alchem International 两家企业的秋水仙碱原料药国家药品监督管理局。经查，其生产变更管理存在缺陷，未获批 / 备案即擅自变更，不符合我国药品生产质量管理规范国家药品监督管理局。涉事原料禁止用于制剂生产，已上市制剂持有人须开展风险评估并处置。

 

全球新药最新研究进展（2026年4月） ：

【1】百奥赛图宣布达成重要临床里程碑，合作伙伴IDEAYA启动双抗ADC IDE034 I期临床并完成首例患者给药

2026-02-28报道，百奥赛图（北京）医药科技股份有限公司今日宣布合作伙伴IDEAYA Biosciences, Inc. (Nasdaq: IDYA) 已在一款在研的B7H3/PTK7双特异性TOP1 ADC IDE03

 

• IDE034为B7H3/PTK7双特异性拓扑异构酶I（TOP1）抗体偶联药物（ADC），旨在优先靶向同时表达B7H3与PTK7的肿瘤细胞；目前正评估其单药治疗潜力，并探索与IDEAYA的PARG抑制剂IDE161联用的可能性。

• IDEAYA已在IDE034 I期临床试验中完成首例患者给药，研究初期将重点评估安全性、耐受性及药代动力学（PK）。

• 根据双方此前签订的选择权及许可协议，首例患者给药将触发IDEAYA向百奥赛图支付500万美元里程碑付款。

百奥赛图（北京）医药科技股份有限公司（以下简称"百奥赛图"，SSE: 688796；HKEX: 02315），一家以创新技术驱动新药研发的国际性生物技术公司，今日宣布，合作伙伴IDEAYA Biosciences, Inc. (Nasdaq: IDYA) 已在一款在研的B7H3/PTK7双特异性TOP1 ADC IDE034 I 期剂量递增/扩展临床试验中完成首例患者给药。根据双方此前签订的选择权及许可协议，首例患者给药将触发IDEAYA向百奥赛图支付500万美元里程碑款。

据IDEAYA介绍，该I期研究旨在评估IDE034作为单药治疗的安全性、耐受性及药代动力学（PK）。随着项目推进，IDEAYA 亦计划探索 IDE034 与 DNA 损伤反应（DDR）相关药物的联合治疗方案，包括其自主研发的口服 PARG 抑制剂 IDE161。IDE034是一款潜在同类首创的B7H3/PTK7双特异性TOP1 ADC，由百奥赛图自主开发，并于2024年7月授权给IDEAYA。IDEAYA表示，IDE034设计的差异化在于当B7H3与PTK7在同一肿瘤细胞上共表达时可实现优先内吞，从而有望提升治疗选择性与耐受性。同时，IDEAYA估计B7H3/PTK7在多种主要实体瘤中存在约30%–40%的共表达，而在正常组织中的双靶点共表达相对有限。

百奥赛图董事长兼CEO沈月雷博士表示："IDE034 I期临床试验完成首例患者给药，是将该双特异性TOP1 ADC理念推进至临床验证阶段的重要里程碑。我们非常感谢IDEAYA在推动IDE034进入临床方面的高效执行，并期待本次I期研究后续披露的初步安全性与药代动力学数据。"

【2】丸红制药创新抗菌药物信乐妥®（来法莫林）正式中国上市 商业化落地惠及千万社区获得性肺炎患者

2026-02-03报道，2026年2月3日，丸红制药中国集团（以下简称"丸红制药"）宣布，旗下创新抗菌药物醋酸来法莫林注射用浓溶液（中文商标：信乐妥®，英文商标：Xenleta®）正式启动中国市场商业化进程，醋酸来法莫林片计划于今年4月上市。作为近20年来首个获批用于社区获得性肺炎（CAP）治疗的全新类别抗菌药物[1]，信乐妥®的成功上市标志着中国CAP治疗领域迎来重要突破，其2025年12月成功纳入国家医保目录，将会通过商业化落地转化为患者可及的治疗价值。同时，创新成果的落地更加标志着我司积极响应国家卫健委等13部门联合制定的《遏制微生物耐药国家行动计划（2022-2025 年）》，为实现"研发上市全新抗微生物药物"的国家目标贡献自身的力量。

醋酸来法莫林注射用浓溶液及醋酸来法莫林片于2025年6月30日获国家药品监督管理局批准用于治疗CAP，凭借其全新的抗菌机制、良好的疗效及安全性、便捷的给药方式，让临床用药更加灵活方便，为中国乃至全球社区获得性肺炎患者带来新的希望，推动抗菌治疗进入更加精准、高效的新阶段。同年医保目录的纳入，进一步降低患者用药负担，让千万CAP患者得以便捷获取创新治疗方案。

【3】Pharmacol Res：心脏病药变身抗癌“特工”——老药新用精准打击淋巴瘤！

2026-02-24报道，最近，一篇发表在国际杂志Pharmacological Research上题为“Discovery, development, and characterization of potent and selective USP11 inhibitors”的研究报告中，来自弗吉尼亚联邦大学等机构的科学家们通过研究成功将一种已上市多年的抗心律失常药物“改造”成了能选择性干扰淋巴瘤细胞关键信号传导的“特工”。这项研究发现不仅为一种常见且凶险的淋巴瘤—弥漫性大B细胞淋巴瘤带来了新的治疗曙光，更开辟了靶向癌症蛋白“非酶功能”的全新治疗范式。

这项研究的深刻之处在于它重新定义了我们对USP11乃至整个去泛素化酶家族的认知。USP11不再仅仅是一个执行催化功能的酶，更是一个调控肿瘤细胞身份和可塑性的核心信号枢纽。通过靶向其非催化的支架结构域，可以像拔掉一个关键的网络集线器一样，同时扰乱癌细胞的多个致命弱点，包括异常的信号传导、代谢重编程和免疫逃逸等。

原文：DOI:10.1016/j.phrs.2025.108075.

 

 

【4】Mol Cell：老药新用！抗癌药 fedratinib 意外揭示细胞器“对话”新机制，或可治疗多种疾病

2026-03-24 报道，在一项新研究中，密歇根大学的研究人员发现，FDA 批准的药物 fedratinib 可以促进 ERMCS 的形成，提供了一种潜在的治疗途径。

在一项新研究中，密歇根大学的研究人员发现，FDA 批准的药物 fedratinib 可以促进 ERMCS 的形成，提供了一种潜在的治疗途径。该论文发表在《Molecular Cell》杂志上。

使用人类和小鼠细胞系，研究人员筛选了一个 FDA 批准的药物库，以观察哪些药物可以影响 ERMCS 的形成。他们发现抗癌药物 fedratinib 可以做到这一点，并且当 fedratinib 从细胞中洗去时，这种增加是可逆的。

该团队发现，fedratinib 抑制 BRD4，这是一种控制细胞如何读取 DNA 的蛋白质。这种抑制激活了一个诱导 ERMCS 形成的转录途径。

研究人员正在研究是否在小鼠模型中观察到相同的效果。他们还旨在了解这些线粒体如何影响代谢过程，以及它们是否在其他疾病中具有类似的作用。

原文：DOI: 10.1016/j.molcel.2026.01.012.

【5】JCI：降糖药“跨界”救大脑？南通大学龚佩佩等团队发现降糖药竟还能修复老年脑损伤

2026-04-08报道，2026年4月2日，南通大学龚佩佩、Shi Wei、首都医科大学史凯斌共同通讯在Journal of Clinical investigation（IF=13.6）在线发表题为Aging-dependent microglial heterogeneity worsens outcomes in models of traumatic brain injury的研究论文。

该研究发现衰老通过ELF1介导的代谢重编程与表观重塑，推动小胶质细胞向促炎的NLRP3+ 亚群偏移，这是老年TBI预后不良的核心机制。靶向 ELF1（如使用Imeglimin）可有效逆转这一病理过程，为改善老年TBI患者的预后提供了全新的治疗策略。

Imeglimin，一种临床批准的抗高血糖药，能够穿过血脑屏障，抑制ELF1并逆转小胶质细胞表型，降低急性死亡率，改善老年TBI小鼠的功能恢复。该工作阐明了年龄依赖性TBI结果的机制基础，揭示了小胶质细胞老化中代谢神经重连和表观遗传调控之间的相互作用，并确定ELF1为改善TBI结果的有前途的治疗靶点。

原文：org/articles/view/196112

【6】老药新用的生育奇迹，香港大学最新Science

2026-02-10报道，2026年2月5日，香港大学刘奎及王天任共同通讯在Science在线发表题为Antifibrotic drug finerenone restores fertility in premature ovarian insufficiency的研究论文。该研究发现抗纤维化药物finerenone恢复卵巢早衰患者的生育能力。

在这项研究，研究人员表明针对卵巢间质而非卵泡本身是治疗卵巢相关不孕症的有效策略，通过改变抗纤维化药物的用途来减轻卵巢间质纤维化，如finerenone、nintedanib、ruxolitinib或其他FDA批准的口服药物，为POI患者恢复生育能力提供了一种可能的有希望的干预措施。

该研究通过筛选FDA批准的药物库，确定肾病药物finerenone是一种有希望恢复POI生育能力的药物。口服Finerenone刺激老年小鼠的卵泡发育，并恢复POI患者的窦卵泡发育，产生成熟的卵母细胞和胚胎。从机理上讲，finerenone减少卵巢基质中的纤维化沉积，减轻胶原介导的卵泡发育抑制。

基于这一认识，研究人员确定了其他FDA批准的口服抗纤维化药物作为POI相关不孕症的潜在治疗方法。该发现强调了卵巢间质——而不是卵泡本身——是关键的治疗靶点，并为POI相关的不孕症提供了潜在的治疗线索。

原文：doi/10.1126/science.adz4075

【7】Cell：抗癌“神助攻”竟是抗抑郁药！杨莉莉/李博发现抗抑郁药通过稳定“神经燃料”血清素，大幅提升抗癌免疫疗效

2026-03-05报道，2025年7月10日，加利福尼亚大学洛杉矶分校杨莉莉及李博共同通讯在Cell 在线发表题为Serotonin transporter inhibits antitumor immunity through regulating the intratumoral serotonin axis的研究论文，该研究报告了在肿瘤浸润的 CD8 T 细胞中诱导出了血清素转运体（SERT），这是一种调节大脑和外周组织中血清素水平及生理功能的因子。

使用选择性血清再摄取抑制剂（SSRIs），即最广泛使用的抗抑郁药物，来抑制 SERT，显著抑制了肿瘤生长，并增强了各种小鼠同种异体和人类异种移植肿瘤模型中的 T 细胞抗肿瘤免疫力。重要的是，SSRI 治疗与程序性细胞死亡蛋白 1（PD-1）阻断表现出显著的治疗协同作用，并且临床数据关联研究表明，肿瘤内 SERT 表达与患者在多种癌症中的生存率呈负相关。

从机制上讲，SERT 作为负反馈调节因子，通过减少肿瘤内 T 细胞自分泌血清素来抑制 CD8 T 细胞的反应性。这些发现强调了肿瘤内血清素轴的重要性，并将 SERT 识别为一个免疫检查点，使 SSRIs 作为癌症免疫治疗的有前景的候选药物具有重要意义。

原文：cell/fulltext/S0092-8674(25)00502-1

【8】Nature：老药新用——阻击乳腺癌转移的免疫新策略！

2026-03-06报道，来自丹娜—法伯癌症研究所等机构的科学家们通过研究不仅揭开了早期转移过程中肿瘤细胞如何“隐身”的秘密，还意外地发现，一款早已上市的老药—米非司酮，或许能成为破解这一困局的关键。

日前，一篇发表在国际杂志Nature上题为“A glucocorticoid–FAS axis controls immune evasion during metastatic seeding”的研究报告中，来自丹娜—法伯癌症研究所等机构的科学家们通过研究不仅揭开了早期转移过程中肿瘤细胞如何“隐身”的秘密，还意外地发现，一款早已上市的老药—米非司酮，或许能成为破解这一困局的关键。

米非司酮并非新药，它早已被FDA批准用于其他适应症。这种“老药新用”的模式恰恰体现了转化医学的魅力：一个已知安全性较好的药物，如果能找到新的用武之地，将大大缩短从实验室到临床的路径。当然，目前这一策略仅在动物模型中验证有效，但在人类三阴性乳腺癌样本中，同样观察到了糖皮质激素受体的活性，并且其活性与转移风险及不良预后相关，这为未来的临床转化提供了令人期待的依据。

原文：doi：10.1038/s41586-026-10222-2

【9】金赛药业肿瘤新药GenSci128片获FDA孤儿药认定

2026-03-11报道，近日，长春金赛药业有限责任公司（以下简称"金赛药业"）宣布，其自主研发的GenSci128片已获得美国食品药品监督管理局（以下简称"FDA"）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于胰腺癌的治疗。此次认定是GenSci128项目的国际化开发的关键里程碑，也标志着金赛药业的创新研发能力正全面接轨国际标准，迈入参与全球竞争的新阶段。

GenSci128片是一种针对TP53 Y220C突变的选择性重激活剂，在中国属于治疗用化药1类新药，旨在选择性地与TP53 Y220C突变蛋白的口袋结合，从而恢复TP53 Y220C突变蛋白的正常构象，增加稳定性，恢复转录和抑制肿瘤的功能。临床前数据表明GenSci128片具有较好的疗效和安全性。

GenSci128片在美国新药注册类别"505b1"，拟用于治疗携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤，涵盖胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌等。其新药临床试验申请已获得FDA批准。此前，GenSci128片也已在中国获批开展用于携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤的临床试验。

【10】济民可信原料药硫酸艾沙康唑获批上市

2026-01-07报道， 2026年 1 月 6日，济民可信集团宣布，公司自主研发的抗真菌原料药硫酸艾沙康唑已获国家药品监督管理局批准上市。该产品用于治疗成人患者的侵袭性曲霉病和侵袭性毛霉菌感染，可制备成注射用硫酸艾沙康唑和硫酸艾沙康唑胶囊，为患者带来新的治疗希望。

硫酸艾沙康唑是一种新型、广谱的三唑类抗真菌药物，对侵袭性曲霉病和侵袭性毛霉菌感染均表现出良好疗效。该药物已获国际权威指南推荐：在2017年ECIL-6《白血病及造血干细胞移植患者侵袭性念珠菌病、曲霉病及毛霉病指南》中，艾沙康唑被推荐作为侵袭性曲霉病的一线治疗；在2017年ESCMID-ECMM-ERS《曲霉病诊断管理指南》中，亦被推荐用于侵袭性肺曲霉病的一线治疗。

【11】STTT：老药新用！乙肝/HIV抗病毒药竟能破解血管钙化难题

2026-01-21报道，该研究揭示了一个引发血管钙化的关键分子，一类常用的抗病毒药物——核苷类逆转录酶抑制剂（NRTIs），有望成为对抗血管钙化的新利器。

一项发表在顶级期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》上的研究，揭示了一个引发血管钙化的关键分子，并惊喜地发现，一类常用的抗病毒药物——核苷类逆转录酶抑制剂（NRTIs），有望成为对抗血管钙化的新利器。

这项研究首次清晰地描绘了 “LINE1-cGAS-STING-炎症-血管钙化” 的全新致病轴，为理解血管钙化的机制提供了全新视角。更令人鼓舞的是，研究揭示了NRTIs这类已广泛应用、安全性得到长期验证的抗病毒药物，在抑制血管钙化方面的巨大治疗潜力。这为“老药新用”提供了强有力的科学依据，有望为无数受血管钙化困扰的患者带来新的希望。

原文：doi.org/10.1038/s41392-025-02396-4

【12】Nat Cancer：老药新用！孕激素“搭档”抗雌激素，联手狙击乳腺癌

2026-01-11报道，这项由剑桥大学领导的二期临床试验不仅证实了联用方案能更有效地抑制肿瘤增殖，还揭示了一个“一石二鸟”的潜在优势：既能直接抗癌，又能帮助患者更好地耐受治疗。

近日，一项名为PIONEER的临床研究给出了一个巧妙且充满希望的答案：将低剂量的孕激素类药物醋酸甲地孕酮，与标准的抗雌激素药物来曲唑联用。这项由剑桥大学领导的二期临床试验不仅证实了联用方案能更有效地抑制肿瘤增殖，还揭示了一个“一石二鸟”的潜在优势：既能直接抗癌，又能帮助患者更好地耐受治疗。

这正是PIONEER研究最引人瞩目的亮点所在，低剂量醋酸甲地孕酮展现出了 “一石二鸟”的独特潜力：1）机制一：直接抗癌。作为孕激素受体激动剂，它能与抗雌激素药物产生协同作用，更有效地阻断癌细胞生长通路。2）机制二：改善耐受。其已知的缓解潮热的作用，可能帮助患者更好地坚持长期的抗内分泌治疗，从“依从性”这个根本上提升整体治疗效果。

这就为解决乳腺癌长期治疗中的“疗效-生活质量”平衡难题，提供了一个颇具巧思的新思路。研究者们强调，这并非用孕激素替代现有治疗，而是作为一种增效减毒的“黄金搭档”。

原文： doi：10.1038/s43018-025-01087-x