【1】国家医保局：医保托起近30万新生命，技术正从“奢侈品”走向“基本品”

 2026-08-31 报道，

2026年8月19日，国家医保局公布了一组令人瞩目的数据：2026年上半年，全国医保覆盖的辅助生殖治疗项目累计完成170.96万人次，医保基金直接支出超过19亿元，这些治疗帮助迎来了13.97万名新生儿。照此势头，全年有望有近30万宝宝在医保政策的守护下出生。

这组数字远不止是统计报表——它标志着一个深刻转变：辅助生殖技术，正从“少数人负担得起的昂贵选择”，变成“多数家庭触手可及的基本保障”，也从医学边缘领域走向了人口战略的核心舞台。

据弗若斯特沙利文（下称“沙利文”）发布的《2026年中国辅助生殖行业发展现状及未来趋势白皮书》，2025年中国不孕不育夫妇数量已达6060万对，不孕不育率攀升至18.2%。预计到2035年，这一数字将进一步增长至7440万对。在此背景下，生殖医学与辅助生殖技术已不仅是医学问题，更是关乎人口发展、家庭幸福与社会稳定的重大议题。

【2】Science子刊：老药新用“冻”住脑损伤：首都医科大学吴迪/吉训明发现老药组合诱导低体温实现卒中全程转化验证

2026-07-07报道，

2026年6月17日，首都医科大学吴迪，吉训明，吴川杰和山东省临沂市人民医院车峰远共同通讯在Science Translational Medicine在线发表题为The translational potential of drug-induced hypothermia in acute ischemic stroke的研究论文。

该研究提供了来自临床前和临床研究的数据，旨在探讨通过给予氯丙嗪和异丙嗪（C+P）进行药物诱导低体温的可行性与安全性。在 小鼠中，C+P 治疗能够诱导低体温并抑制脑部葡萄糖代谢。在线栓法建立的小鼠大脑中动脉闭塞模型中，C+P 治疗可减少梗死体积并改善神经功能缺损。

这些发现凸显了 C+P 治疗的转化潜力，并为开展更大规模的试验以进一步评估 C+P 的安全性和有效性提供了依据。

原文：doi/10.1126/scitranslmed.ady7847

【3】首款国产渐冻症靶向药登上《Nature Medicine》

2026年7月15日，首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙教授和中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士团队在Nature Medicine上在线发表题为“Oligonucleotide–siRNA conjugate for SOD1 amyotrophic lateral sclerosis: a phase 1 trial”的研究论文。该研究利用辅助性寡核苷酸偶联平台，开发了一种靶向SOD1的小干扰RNA——RAG-17，以增强其中枢神经系统（CNS）递送效率。临床前研究显示，在SOD1G93A ALS啮齿动物模型中，即使处于晚期治疗阶段，RAG-17仍能挽救运动神经元变性、延缓疾病进展、保留运动功能并延长生存期。在食蟹猴中，鞘内注射RAG-17可导致中枢神经系统SOD1信使RNA及脑脊液（CSF）中蛋白质水平呈剂量依赖性且持久的降低。

在本研究中，作者表征了RAG-17的临床前特征，包括其在啮齿类动物和非人灵长类动物（NHP）中的稳定性、特异性、药代动力学（PK）及药效学（PD）特性。随后，作者评估了其在SOD1G93A大鼠和小鼠模型中的治疗效果。最后，作者报告了一项人体临床试验，该试验评估了RAG-17在SOD1-ALS患者中的安全性、耐受性、药代动力学及初步疗效，从而对RAG-17从实验室到临床的应用提供了全面的评估。

原文：nature.com/articles/s41591-026-04491-7

【4】FDA快速通道认定：金赛首个海外授权管线2期临床完成首例患者给药

2026-07-28报道，近日，长春高新（SZ000661）子公司金赛药业首个海外授权管线GenSci098（YB-101）针对伴或不伴甲状腺眼病（TED）的格雷夫斯病 （GD）启动海外2期临床试验，并完成首例患者给药。该分子获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，这标志着公司自主研发的创新管线正式进入全球关键临床开发阶段。

　　该试验由金赛药业美国合作伙伴Yarrow Bioscience, Inc.（以下简称"Yarrow"）（NASDAQ: YARW）启动，是一项随机、设盲、安慰剂对照的2a/2b期临床试验。其中2a期为概念验证阶段，数据预计于2027年下半年读出；2b期为剂量探索阶段，计划招募约200名患者，预计2028年上半年启动。

　　与此同时，金赛药业也在中国同步推进GenSci098针对TED和GD的1期临床试验，其中TED适应症的单次递增剂量（SAD）部分已显示出快速起效并有剂量依赖趋势的初步临床疗效，且安全性良好，无听力损伤、高血糖等IGF-1R抑制剂类相关不良反应。多次递增剂量（MAD）部分数据预计将于2027年下半年公布，为后续全球开发提供关键支撑。

　　GenSci098是金赛药业自主研发的一款人源化促甲状腺激素受体（TSHR）单克隆抗体。通过特异性阻断致病性抗体与TSHR的结合及下游信号传导，GenSci098有望实现对GD和TED两种疾病的对因治疗，且支持便捷的皮下注射、低频次给药，具有显著的差异化优势。全球知名市场研究公司Market Research Future (MRFR)行业报告显示，全球GD治疗市场预计2035年达60亿美元，TED市场预计2033年达54.5亿美元，该管线瞄准的百亿美元赛道为中长期估值提供了想象空间。

【5】Cell：这种蜱虫病毒专攻肝脏！caspase抑制剂或FASN抑制剂显著减轻肝损伤

2026年7月29日，军事科学院军事医学研究院黎浩研究员、刘玮研究员团队（王超杰、郑小杰、张运发为本文共同第一作者）在Cell 杂志在线发表题为Gasdermin E couples viral pyroptosis to lethal hepatic lipid accumulation的研究论文，该研究揭示了WELV致病的全新机制：病毒同时激活了肝细胞的焦亡和脂质代谢重编程，而这两个过程由一个关键蛋白GSDME“一肩挑”。

动物研究表明，使用临床批准的caspase抑制剂或FASN抑制剂，均可显著减轻肝脏病理损伤并改善WELV感染小鼠的生存率，验证了焦亡-代谢轴作为治疗靶点的可行性。

需要客观指出的是：该研究目前主要在小鼠模型中验证，caspase/FASN抑制剂在人类WELV感染患者中的安全性和有效性仍需进一步研究。此外，GSDME的双重功能是否在CCHFV等其他奥托奈罗病毒感染中保守，也值得探索。

尽管如此，这项研究为蜱传病毒致病机制提供了重要新范式：它首次揭示了GSDME在焦亡之外的全新代谢调控功能，并将“焦亡-代谢轴”确立为病毒性肝损伤的关键驱动机制。对于目前尚无获批疫苗或特效药的奥托奈罗病毒感染而言，靶向GSDME-FASN轴为开发抗病毒治疗策略开辟了全新方向。

原文：cell.com/cell/abstract/S0092-8674(26)00809-3

【6】Nat Med：AAV基因疗法突破"单次禁区"，复旦大学舒易来团队实现OTOF耳聋二次给药

2026-07-08报道，2026年6月26日，复旦大学舒易来，Bing Chen和李华伟共同通讯在Nature Medicine 在线发表题为Re-administration of AAV-mediated gene therapy for OTOF-related deafness: a single-arm trial的研究论文。

该研究首先证实，在血清NAb滴度达到峰值的Otof⁻/⁻小鼠中，向对侧耳重复给予AAV1-hOTOF可成功挽救听力，且免疫激活程度有限。在试验方案修订后，作者招募了4名既往接受过单次基因治疗、年龄为2.2–3.4岁、存在预存NAb（滴度1:135–1:3,645）的患者，作为本项正在进行的试验的一部分，对其对侧耳进行第二次给药，随访时间为26周至52周。

主要终点为6周内剂量限制性毒性的发生情况，次要终点包括安全性和听觉功能。6周内未发生剂量限制性毒性。在次要终点方面，第二次治疗耳在26周时的平均听性脑干反应阈值从基线时的>95 dB分别降至患者1–4的43 dB、63 dB、80 dB和53 dB。安全性评估显示，除1例3级中性粒细胞减少症外，所有不良事件均为1–2级；未发生严重不良事件。

这些数据为先天性耳聋患者重复给予AAV1-hOTOF基因疗法的安全性和有效性提供了初步证据。需要更长的随访时间和更大的队列来进一步确认重复基因治疗的安全性和有效性。试验注册号：ChiCTR2200063181。

原文：nature.com/articles/s41591-026-04505-4

【7】礼邦医药宣布 AP306 全球多区域IIb 期临床试验完成首例受试者随机入组并给药

2026-07-22报道，宣布其同类首创口服泛磷转运蛋白抑制剂AP306用于接受维持性血液透析的高磷血症患者的全球IIb期多区域临床试验（NCT06712654）已完成首例受试者随机入组并给药。该试验正在美国及中国的多个临床中心开展，由礼邦医药与R1Therapeutics,Inc.（"R1"）共同申办。

　　AP306（前称EOS789）是一款同类首创的口服泛磷转运蛋白抑制剂。最初由中外制药股份有限公司（"日本中外制药"）发现，本公司获授权引进并取得其全球开发、生产及商业化权利。与主要结合肠道游离磷的传统磷结合剂不同，AP306通过广泛抑制NaPi-IIb、PiT-1和PiT-2三种关键肠道磷转运蛋白，减少肠道对磷的主动转运，为高磷血症管理探索差异化治疗路径。首例受试者随机入组并给药，标志着AP306全球开发进入中美多中心临床实施的新阶段。

试验设计

　　该IIb期试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，计划招募约168名接受维持性血液透析的高磷血症受试者，并将其随机分配至六个AP306固定剂量方案组或安慰剂组，治疗期为八周。研究旨在评估固定剂量AP306的安全性、耐受性及降低血清磷的效果。该试验主要终点为血清磷水平从基线至治疗结束时的变化，次要终点包括达到目标血磷范围的受试者比例及达到血磷控制的时间。该IIb期试验的顶线数据预计于2027年上半年公布。

　　该试验目前已获得中国人类遗传资源管理办公室（HGRAC）批准。中国牵头研究中心北京大学人民医院近期已完成启动，受试者招募正在进行中。

【8】Science：利用酵母工厂“智造”抗癌药，3天发酵替代5年植物生长

2026-08-06 报道，依托泊苷（Etoposide）是世界卫生组织基本药物标准清单上的重要治疗药物，是小细胞肺癌等多种癌症的一线治疗用药。其类似物替尼泊苷（Teniposide）在白血病和某些脑肿瘤的治疗中也发挥着关键作用。这两种药物每年用于数百万癌症患者。尽管临床意义重大，但全球供应却岌岌可危，它们依赖于从一种濒危植物——喜马拉雅鬼臼（Sinopodophyllum hexandrum）中破坏性采收前体，再经过多步骤立体特异性化学转化。由于该物种需要五年以上才能在根茎中积累足够的前体，供应链始终脆弱、依赖气候且生态不可持续。

研究报道了在酿酒酵母（Saccharomyces cerevisiae）中实现鬼臼毒素型木脂素的微生物生产——通过实施60多处基因编辑和45个异源基因，使生物合成前体4’-DMEPI-4-O-Glc能够通过一步温和的化学转化简便地转化为临床药物依托泊苷和替尼泊苷。UGT709AX1和C-4’尿苷二磷酸葡萄糖醛酸转移酶（UGTs）的鉴定，补齐了生成依托泊苷直接糖基化前体及另外五种鬼臼毒素型糖苷衍生物所需的关键糖基化步骤。通过在酿酒酵母中进行模块化途径组装，研究团队建立了一个生物合成平台，能够选择性地生产12种鬼臼毒素衍生物，其中包括4’-DMEPI-4-O-Glc。最后，他们开发了一条简化的化学酶法路线，通过一步化学转化将4’-DMEPI-4-O-Glc转化为依托泊苷和替尼泊苷，产率分别达到89%和65%。

综上所述，该研究通过将微生物底盘与简化的化学酶法策略相结合，建立了一个可持续的抗癌药物生产平台。通过鉴定和应用UGT709AX1，实现了酶介导的C-4位直接糖基化，从而将最依赖立体化学的步骤从化学实验室，通常依赖危险试剂、贵金属催化剂和繁琐的纯化——转移到了一个稳健的生物底盘系统中。这一转变克服了立体特异性糖基化的固有瓶颈，并将生产时间线从数年的植物生长周期压缩为三天的发酵过程，从而增强了供应链的安全性，并建立了一个多功能的细胞工厂，用于探索更广泛的木脂素化学空间。该研究突显了合成生物学与最小化学修饰相结合在重塑复杂天然产物来源药物供应链方面的变革潜力。

原文：DOI:10.1126/science.aef5438.

【9】Nat Nanotechnol：莫然/顾臻合作开发免疫刺激性脂质凝胶，差异化释药克服癌症干细胞免疫耐受

2026年7月23日，中国药科大学莫然、浙江大学顾臻共同通讯在Nature Nanotechnology（IF=28）在线发表题为Immunostimulatory lipogel implant enhances cancer immunotherapy的研究论文。

该研究设计了一种可注射的脂质凝胶，局部递送全反式维甲酸和阿霉素两种药物，通过控制二者释放速度的先后差异，先让肿瘤干细胞“分化”变得脆弱，再用化疗药触发其免疫原性死亡，进而调动T细胞攻击肿瘤。在小鼠高干性黑色素瘤、三阴性乳腺癌及自发乳腺肿瘤模型中，该策略显著抑制了肿瘤生长、转移和术后复发。

在此，研究人员报道了一种免疫刺激性溶致液晶基脂质凝胶（LC-Lipogel），用于局部共递送全反式维甲酸（ATRA，一种分化诱导药物）和阿霉素（DOX，一种ICD诱导化疗药物），具有不同的释放动力学。

该LC-Lipogel被设计为以差异化和持续的方式释放联合药物，满足在促进CSCs的ICD方面增强药物协同作用的需求。局部植入免疫刺激性LC-Lipogel可引发抗肿瘤免疫应答，该应答可通过ICI进一步增强，以抑制肿瘤生长和转移，并在高干细胞性肿瘤小鼠模型中预防术后复发。

原文：nature.com/articles/s41565-026-02194-1

【10】Sci Adv：抗血栓的"精准开关"，王磊/方超/江涛团队发现老药Luminespib和AZ5104掐住Ero1α-PDI，抗栓却不延出血

2026-07-14 报道，2026年7月3日，中国科学院生物物理研究所王磊研究组、江涛研究组及华中科技大学同济医学院方超研究组在Science Advances 在线发表题为Luminespib and AZ5104 are effective antithrombotic drugs via targeting the platelet Ero1α-PDI pathway的研究论文。

该研究通过分层高通量筛选，作者鉴定出两种临床阶段化合物——Luminespib和AZ5104，作为Ero1α-PDI相互作用的特异性抑制剂。它们结合PDI b'域中的一个疏水口袋，在生化和细胞学检测中抑制该通路，而不影响其他PDI家族成员。

Luminespib和AZ5104的抗血小板效应在巨核细胞特异性Pdi或Ero1a基因敲除小鼠中被完全消除，从而确认了其靶点特异性。从机制上讲，它们同时抑制Ero1α-PDI驱动的细胞外整合素活化和细胞内Ca²⁺信号传导。这两种化合物在不延长出血时间的情况下，显著减少小鼠动脉血栓形成。

作者的研究将Luminespib和AZ5104确立为靶向血小板Ero1α-PDI系统的临床阶段抗血栓药物，为实现强效抗血栓作用而不损害止血功能提供了有效策略。